23 octubre 2019

Terapia Genética a tiempo.

Escrito por Selina Powell para Optometry Today

Mediante una nueva investigación se ha encontrado que los perros que reciben terapia genética cuando al menos el 63% de las células fotorreceptoras están presentes tienen resultados más exitosos que aquellos tratados en etapas posteriores.

El estudio, que fue publicado en Molecular Therapy, podría brindar información para el tratamiento de la amaurosis congénica de Leber en humanos.

Los investigadores administraron terapía genética aprobada por la FDA a perros con la enfermedad ocular hereditaria. Cuando los perros recibieron el tratamiento con al menos 63% de sus células fotorreceptoras presentes pero no funcionales, el efecto del tratamiento fue de por vida para detener la degeneración progresiva.

Sin embargo, cuando los perros habían perdido más de la mitad de sus fotorreceptores al momento del tratamiento, la degeneración continuó a pesar del restablecimiento de la vista a corto plazo.

Los investigadores destacan que sus hallazgos enfatizan la importancia de investigar las terapias que previenen la muerte celular y apuntan a corregir la mutación genética subyacente.

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