Escrito por Sunita Radhakrishnan, MD, Jeffrey L. Goldberg, MD, PhD, y Andrew Iwach, MD. para Glaucoma Research Foundation
Hasta el momento, el único método aprobado por la FDA para tratamiento de glaucoma es la disminución de la presión intraocular; esto aminora la progresión del daño al nervio óptico pero no lo detiene por completo, y ciertamente no regenera el tejido nervioso dañado.
Hay gran interés entre los pacientes con glaucoma, científicos y doctores, en descubrir terapias regenerativas para el nervio óptico y trasladarlas del laboratorio a la clínica; y la terapia de células madre es uno de los varios enfoques prometedores que están en estudio.
Hace poco supimos de un paciente de glaucoma que se enroló en un "ensayo financiado por pacientes" en el cual la persona pagó 20 mil dólares y recibió "inyecciones de células madre" alrededor del ojo.
Los ensayos financiados por el paciente son estudios en los que los pacientes pagan para participar. Este enfoque se desarrolló porque los ensayos clínicos son costosos y el financiamiento de fuentes tradicionales (como NIH, compañías farmacéuticas o fundaciones privadas) está disminuyendo.
Aunque este tipo de investigaciones permite que los pacientes obtengan terapias bajo investigación, son controversiales por un número de razones, tanto científicas como éticas.
Las consideraciones científicas son profundamente preocupantes: la regla de oro para evaluar un tratamiento experimental es el ensayo clínico aleatorio.
En el ensayo clínico aleatorio los participantes se eligen aleatoriamente para ser parte del grupo de tratamiento experimental o del grupo control que puede no recibir tratamiento alguno, o puede recibir una terapia ya aprobada.
Generalmente, ni los pacientes en estudio ni los doctores conocen quién recibe qué tratamiento y este diseño de estudio minimiza el sesgo hacia un tratamiento en particular.
En contraste, los ensayos financiados por el paciente no tienen un grupo control, dado que es extremadamente improbable que los pacientes paguen cuando hay posibilidad de no recibir el tratamiento experimental.
Un grupo control es muy importante para determinar si un tratamiento experimental realmente tiene un efecto y también para comparar la eficacia y riesgos del tratamiento experimental versus otros tratamientos.
Más preocupantes son las consideraciones éticas. Estas incluyen la disparidad en el acceso al tratamiento, y el riesgo de explotación de pacientes vulnerables que están cansados de todos los tratamientos disponibles y pueden estar dispuestos a pagar lo que sea para recibir un tratamiento no probado. Además, se reportó una falta de seguimiento y monitoreo apropiado a los ensayos financiados por el paciente lo que implica la posibilidad de que éstos puedan ser intentos algo velados para hacer dinero mediante el tratamiento clínico o médico antes de la adecuada aprobación de la FDA a nuevos tratamientos.
El Dr. Jeffrey L. Goldberg es un experto líder en terapias para regenerar el nervio óptico y es parte del equipo Catalyst for Cure. Su laboratorio está desarrollando nuevos enfoques de células madre para glaucoma, y tratando de llevar los descubrimientos del laboratorio a pruebas humanas.
Según el Dr. Goldberg las células madre pueden ser útiles de diferentes maneras para pacientes con glaucoma. Pueden convertirse en células de la red trabecular y transplantadas de manera que disminuya la presión intraocular. Este es un enfoque interesante pero no fundamental para recuperar la visión.
Para recuperar la visión es necesario hablar de células madre en la retina. Aquí, las células madre pueden tener dos efectos positivos. Primero, al principio de la enfermedad, pueden evitar que las células ganglionares de la retina degeneren, brindando un efecto neuroprotector. Más tarde cuando el paciente ha perdido un número considerable de células ganglionares de la retina, y ha perdido visión, las células madre pueden ser útiles para reemplazar las células ganglionares y restablecer las conexiones del ojo al cerebro. Este enfoque de restituir las fibras del nervio óptico ha sido el más desafiante pero también el más emocionante.
Apenas empezamos a ver progresos en el transplante de células ganglionares de la retina en modelos pre-clínicos, para estudiar su integración en la retina adulta, dijo el Dr. Goldberg. Todavía no hay ensayos debidamente diseñados de células madre para tratamiento de glaucoma en humanos, y someterse a estos tratamientos lleva un riesgo latente de infección, inflamación y pérdida severa de visión.
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